【超级生活网 sUperLIFE.ca专讯】李咏的爱妻哈文，去年8月曾在微博发文：

“艾滋病疫苗都有了，癌症疫苗还远吗？”

然而，在李咏离开的整整一个月后

终于，一款精准抗癌药，在美国FDA正式上市！

针对17种肿瘤

有效率可高达75%！

这是有史以来第一款TRK抑制药物

第一款与肿瘤类型无关的“广谱”抗癌药

对于肿瘤无法切除，或已经转移的晚期患者有奇效

这无疑是最最振奋人心的重磅好消息

人类医学史上的又一伟大创举和传奇！

美国上市时间：2018年11月26日

批准单位：美国食品和药物管理局（FDA）

药物名称：Vitrakvi（又名Larotrectinib）

药物功效：有效对抗由单一罕见基因突变驱动的各种癌症

针对群体：患有实体肿瘤的成人和儿童患者

制造商：Bayer（拜耳）和Loxo Oncology共同研发

1、何时上市？

昨天，美国时间11月26日，抗癌药物Vitrakvi已经在美国正式上市。

Bayer和Loxo Oncology公司联合宣布，FDA已加速批准了其上市的时间。

Vitrakvi成为了第一个正式批准上市的口服TRK抑制药物，同时也是第一个与肿瘤类型无关（tumor-agnostic）的“广谱”抗癌药。

在国内的上市时间目前并未公布。但进口生物制剂通常要经历几个月到几年的审批时间。

2、适应年龄？

婴儿至老年人均可适用。

3、能治疗什么？

可有效治疗的类型：

肺癌、甲状腺癌、黑色素瘤

胃肠癌、结肠癌、软组织肉瘤

唾液腺、婴儿纤维肉瘤、阑尾癌

乳腺癌、胆管癌、胰腺癌等17种

Vitrakvi用于治疗携带NTRK基因融合（(gene fusion)）的成人和儿童，局部晚期或转移性实体瘤患者，并且没有产生已知的抗性突变，是转移性的或手术切除可能导致严重发病率，没有有效替代治疗方案的。

LOXO-101是一个靶向药，针对的是NTRK1、NTRK2或者NTRK3基因融合的肿瘤患者。

简单来讲这个新药不需要考虑癌症的发生区域，这就意味着不管什么癌种（组织/细胞/部位），只要有NTRK基因融合，就可以使用Vitrakvi进行治疗。

所以，癌症患者可去做一下基因检测，一定去看看检测报告有没有这个基因融合。如果有，那么就很有可能被该药物治愈！

4、多久会见效？

根据FDA公布数据显示，73%的患者反应时间为6个月以上，63%的患者反应时间为9个月以上，39%的患者反应时间为12个月以上。

美国FDA：“精准抗癌，有效率高达75%”！

效果到底有多惊艳？

2018年2月，世界四大权威医学杂志之一《新英格兰医学杂志（NEJM）》发表的一项关于抗癌药Vitrakvi（又名larotrectinib）的3项安全性，和有效性临床研究结果显示:

对于年龄为4个月至76岁的患者，针对17种不同癌症治疗的总体有效率为75％。

这项结果随后也被FDA所证实。

紧接着，2018年10月举行的欧洲肿瘤医学协会会议（ESMO2018）上，一项关于抗癌药Vitrakvi治疗涵盖24种独特肿瘤类型的TRK融合癌症成人，及儿童患者的临床数据显示：

总缓解率：80%

部分缓解率：62%

完全缓解率：18%

令人振奋的数据不止这一点！

下面这些是临床接受抗癌药Vitrakvi治疗的最新部分案例：

胃肠间质瘤：

55岁男性

治疗前：癌细胞几乎已经扩散到整个肠胃和腹腔

治疗后：接受了9个周期治疗后奇迹出现，肿瘤明显缩小，目前正在接受第10周期治疗。

儿童纤维肉瘤：

16个月大的的婴儿

治疗前：经过基因检测后发现ETV6-NTRK3突变，接受了3次手术和化疗，效果依然不明显。

治疗后：接受抗癌药Vitrakvi成人剂量的液体制剂治疗3周期后，MRI磁共振显示肿瘤体积减少90％！

乳腺癌：

50岁女性

治疗前：这位患者之前接受过多次的化疗和手术治疗，无奈最后肿瘤还是复发了，情况很严重

治疗后：使用了抗癌药Vitrakvi治疗20天之后，裸露的肿瘤几乎消失了。

未分化肉瘤

41岁女性

治疗前：患者的肿瘤细胞已广泛转移到肺部，很快要填满肺部了。

治疗后：迅速解决呼吸困难和低氧血症。2个周期后，大部分肿瘤消失，12个周期后，肿瘤组织几乎完全消失！

经临床试验，服用这款药也会有一些副作用，常见的有疲劳、恶心、头晕、贫血、咳嗽、呕吐、腹泻等。

和所有药物一样，这款神药长时间服用也会面临耐药性的问题。但据报道Loxo已经开发出第二代TRK融合基因突变抑制剂LOXO-195，用于治疗那些对这款药已经产生耐药性的患者。

价格多少，能不能用的起？

昨晚Loxo Oncology公司也公布这款新药的价格：

成人胶囊批发采购费用：32,800美元，30天用量

儿童口服液配方的费用：起价为每月11,000美元，根据患者的表面积计算

高昂的价格也引起了患者家庭的质疑。

目前拜耳公司表示，患者不会负担不起，大多数患者的每月自付费用将为20美元或更低。

他们公司将帮助患者支付昂贵的费用，并将免费提供Vitrakvi，同时制定保险详细信息。如果患者负担不起药物，由拜耳资助的慈善机构将免费提供该药物，拜耳还承诺，如果患者在治疗的前3个月没有显示临床成效，将会退还保险公司或个人等支付者所有花费。

这款传奇抗癌药针对肺癌、甲状腺癌、结肠癌等17种癌症有效，可用于治疗部分肿瘤无法切除，或已经转移的晚期癌症患者，有效率最高可达80%！

这款不分癌症类型的广谱抗癌药的出现，开启了肿瘤治疗的新篇章，具有划时代的意义，它让部分本无药可用的肿瘤患者的梦想终于照进了现实！对于医学界而言，这无疑是个重磅好消息。

这款药物由Bayer（拜耳）和Loxo Oncology共同研发。综合世界医瘤、全球肿瘤医生网等媒体的报道，2018年2月，在新英格兰医学杂志上发表的临床数据显示，针对17种肿瘤的传奇抗癌药LOXO-101研究数据公布，有效率75%！

其中有一些晚期患者的病灶完全消失了：

从图中可以清楚的看到，这位极晚期的肉瘤患者，肿瘤已经快要填满双肺，经过LOXO-101治疗12周期，肿瘤几乎完全消失！

在今年10月召开的欧洲肿瘤内科学会年会（ESMO）上，Larotrectinib刚刚公布了一组“神乎奇迹”的临床数据：54位NTRK融合的患者，使用Larotrectinib治疗后，17%的患者肿瘤完全消失，有效率高达82%。

德克萨斯大学西南分校的研究人员表示，larotrectinib在1期临床试验中93％的儿科患者有效。（照片由比尔布兰森/国家癌症研究所提供）

2016年，13岁的Briana Ayala经检查发现腹部长有一个罕见的肿瘤，包裹在她的主动脉周围。Briana参加了larotrectinib的1期临床试验，几周之内，她的腹部疼痛和肿胀消失，扫描显示她的肿瘤显著缩小。将近两年后，Briana重返学校。

神奇新药适合哪些癌症患者？据报道，Larotrectinib本质还是是一个靶向药，针对的是NTRK1、NTRK2或者NTRK3基因融合的肿瘤患者。也就是说，凡是有这三个基因融合的患者，不限癌症类型，都可以考虑使用Larotrectinib。

Vitrakvi

而在实验中，患者肿瘤类型包括10种不同的软组织肉瘤，唾液腺癌，婴儿纤维肉瘤，甲状腺，肺，黑素瘤，结肠，胃肠道间质瘤（GIST），乳腺癌，骨肉瘤，胆管癌，原发性未知癌，先天性中胚层肾癌，阑尾和胰腺癌。

对于特定患者来说，Larotrectinib的效果惊人，但是患者最关心的价格又如何呢？

拜耳表示，口服胶囊形式的Larotrectinib每年药费约为近40万美元（约270多万人民币），这一价格对于患者来说，堪称天价。某些儿童患者的口服液体制剂为每月1.1万美元。

2017年，Loxo首席执行官Josh Bilenker与首席商务官（左）在接受Forbes采访时曾表示：“我们希望能为患者带来疯狂的、激动人心的数据。”

不过，拜耳同时表示将会帮助患者支付药费，大多数患者每月自付费用为20美元左右。此外，如果患者负担不起药物，由拜耳资助的慈善机构将免费提供该药物。拜耳还承诺，如果患者在治疗的前3个月没有显示临床益处，它将退还费用。

拜耳表示，药价高昂的原因主要是因为NTRK基因融合非常罕见，而罕见疾病的药物通常都很昂贵，如果不是这样，没有人会倾尽全力去开发它。

目前Larotrectinib已经获得批准，将很快在美国市场上市，同时目前也在等待欧洲药品管理局的上市批准。

FDA局长Scott Gottlieb表示：“对于larotrectinib的加速批准上市，标志着治疗癌症的疗法从基于人体起源组织向基于肿瘤遗传特征转变的重要一步，我们现在有能力让合适的患者在正确的时间获得匹配药物的治疗。”

期待着，这款传奇新药很快就能让更多的患者受益。

为何能治疗多种不同类型的肿瘤？

这款药是有史以来第一款TRK抑制药物。

TRK，是原肌球蛋白受体激酶 (tropomyosin receptor kinase) 是调节细胞通讯和肿瘤生长的重要信号通路，而NTRK是编码TRK的基因。在罕见情况下，NTRK基因会与其它基因融合，导致TRK信号通路不受控制，因而促进肿瘤的生长。

虽然这些肿瘤来源不同，从表面上看千差万别，但从分子生物学角度来看，其实它们很类似，因为都有一个共同特点：携带TRK融合基因突变，而且依赖这个突变基因提供生长信号。
正因为它们本质都依赖TRK基因，才会都对TRK靶向药物产生积极响应。

多少人将会获得新生的希望？

据统计，在美国，每年大约2000到3000人罹患与NTRK有关的癌症。

这种突变在大多数实体肿瘤类型中发生的几率不到1%，但在成人涎腺癌和婴儿纤维肉瘤等恶性肿瘤中很常见。

目前癌症已经成了人类最大的克星！

世界卫生组织下属国际癌症研究机构（IARC）在12日发布了2018年最新全球癌症统计数据《全球癌症报告》：

2018年全球新增了1810万例癌症病例，死亡人数达960万。

与此同时，在《中国恶性肿瘤学科发展报告（2017年）》中显示：

中国每天约1万人确诊癌症，每分钟约7人确诊患癌，40岁之后癌症发病率快速提升，80岁时达到高峰，85岁以后，一个人患癌累积风险为35%。

而另一项数据显示，美国总体的5年癌症生存率是66%，而中国总体的癌症生存率是31%，不到美国的一半。

美国FDA局长Scott Gottlieb表示：

“抗癌药Vitrakvi正式上市，标志着治疗癌症的疗法，从基于人体起源组织，向基于肿瘤遗传特征转变的重要一步！”

希望这款药物也能在中国早日上市，挽救更多生命和造福更多家庭。

希望更多的癌症患者，能在正确的时间，获得匹配而有效的药物。

如果有一天，在科学的进步下，所有种类的癌症都能有药可救，该有多好！

更多详情可查询美国FDA官网：

https://www.fda.gov/Drugs/InformationOnDrugs/ApprovedDrugs/ucm626720.htm

REF：

https://www.fda.gov/Drugs/InformationOnDrugs/ApprovedDrugs/ucm626720.htm

https://www.seattletimes.com/seattle-news/health/fda-approves-precision-medicine-drug-for-different-cancers-with-same-mutation/